世上最貴藥物 每劑350萬美元 獲美國FDA批準出售

The FDA on Tuesday approved Hemgenix, a new
drug to treat hemophilia. Manufacturer CSL Behring set the price at
$3.5 million per treatment, making it the most expensive drug in
the world. https://t.co/wmNrIvzOxX

— CNN (@CNN)
November 24, 2022

美國食品藥物管理局（FDA）批準澳洲製藥公司CSL
Behring的B型血友病一次性基因療法用藥“Hemgenix”，患者隻需接受一次藥液注射，毋需再接受常規性治療，但單劑的費用達天價350萬美元，成為現時全球最昂貴的藥物。

血友病是罕見遺傳性疾病，因缺乏凝血因子而導致血液無法正常凝結，一旦體內出血會危及性命和健康。B型血友病是血友病的一種，由凝血因子IX缺失所致。據報這款“天價”新藥Hemgenix可把缺失凝血因子基因輸送到肝髒中，借此製造凝血因子IX，依據關鍵研究結果，隻需施藥一次，就能把一年內預期發生的出血事件減少54%，高達94%患者可免於耗時、昂貴的因子IX注射。

Hemgenix是至今第一個、唯一針對成人B型血友病的一次性基因療法藥物，雖然每劑價格高達350萬美元，但公司的聲明指可為B型血友病病人減輕經濟負擔，因為如果常規注射因子IX，累積的支出更大。