“現在更有希望了。”10月29日，雲南昆明自製“藥”救子的父親徐偉向南都記者透露，他“已構建出科研級的基因藥物”，“樣品可能還需要兩三周”。南都此前報道，高中學曆的徐偉通過查單詞閱讀國外論文摸索配方，自行購買設備、原料配製兩種“化合物”，用來給患罕見病的孩子延續生命。徐偉表示，近期雲南省藥品監督管理局方麵也為其講解了相關政策法規。
徐偉家由雜物間改造的實驗室。受訪者供圖
南都此前報道，今年30歲的徐偉來自雲南昆明，他的兒子徐灝洋目前兩歲三個月。在他近1歲時，被確診患有遺傳性的銅缺乏疾病Menkes綜合症（以下簡稱Menkes），這是一種極其罕見的遺傳性疾病，許多孩子的生命停留在3歲以前。
在帶孩子四處奔波就醫後，徐偉發現組氨酸銅和伊利司莫銅能緩解病症。起初，他托病友幫忙帶藥，但始終不是長久之計。於是，他做出了一個決定——自製上述兩種“藥物”，而“這是唯一的選擇。”
所謂“藥物”，在徐偉看來，實際隻是按配方製成的“化合物”。高中學曆的他，通過查單詞閱讀國外論文摸索配方，在家中由雜物間改造的“實驗室”裏，自行購買設備、原料配製，並以身檢驗“化合物”安全性，最後用來給孩子延續生命。
“現在治療Menkes最大的困難，是沒有最終可以治愈的方法，也很難用上對症的藥物。”徐偉曾提到，“希望相關機構和專家，在治療方法和藥物研發上能有突破。”
10月2日，雲南省藥品監督管理局方麵向南都記者表示，其已關注到Menkes患者麵臨的用藥困境。“作為相關監管部門，重視報道中患者所麵臨的罕見病藥、罕見病研究進展緩慢，患者缺少有效治療藥物的問題。”
同日，廣州一家專注基因治療載體生產服務的企業與南都記者取得聯係，提出願意為徐偉提供力所能及的幫助。
10月29日，徐偉告訴南都記者，目前他“已構建出科研級的基因藥物”，“樣品可能還需要兩三周”。
上述企業相關負責人向南都記者表示，“我們為他提供了谘詢，幫忙介紹了醫生認識，同時告訴他臨床藥物開發須依法按正規途徑找專業的藥物機構和醫院。”
徐偉表示，近期雲南省藥品監督管理局方麵也為其講解了相關政策法規，“包括基因藥物申報臨床需要哪些流程，在申報審批流程方麵給了指導。”
“現在更有希望了。”徐偉表示，“孩子情況還算穩定。希望能推動發起臨床治療研究。”目前他還未聯係到相關藥企和醫院。
雲南省藥品監督管理局方麵曾向南都記者表示，“罕見病患者及家屬自發加入到罕見病宣傳科研及藥物研發，使更多的人關注到罕見病患者，提高社會對罕見病認知程度，推動罕見病診療用藥發展是積極的。”其同時也向南都記者強調，“科學和法治是藥品安全有效可及的重要保證，藥品的研發使用必須嚴格遵守國家藥品管理的要求。”
華客新聞 | 時事與歷史：父親自製藥救子：已構建科研級基因藥物 病情穩定
相关推荐: 身陷阿富汗泥淖！美軍調派「艾塞克斯」接替「硫磺島」 「雷根」暫難回防
可搭載F-35B攻擊機的美軍「胡蜂級」兩棲攻擊艦「艾塞克斯號(LHD-2)」AGE遠征部隊進入阿拉伯海域；接替原先部署在此區域、協助阿富汗撤軍的「硫磺島號」AGE。 圖：翻攝美國海軍官網(資料照片) 美國海軍學會新聞網(USNI)13日報導，美軍以「胡蜂級…