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代號206背後的故事:中國抗癌藥美國上市零突破(圖)

在北京大學腫瘤醫院,這項臨床試驗的代號為“206”。“206”項目的倫理合規性、所有受試者入組情況、研究期間的治療、不良事件、合並用藥、療效評價、藥品管理及受試者中心訪視流程,經受住了美國食品藥品監督管理局的全麵細致的核查。

昨天傳來一則重磅消息:美國食品藥品監督管理局(FDA)宣布中國企業自主研發的抗癌新藥“澤布替尼”以“突破性療法”的身份“優先審評”獲準上市。據悉,這也是第一個在美獲批上市的中國本土自主研發抗癌新藥,實現了中國原研新藥走向海外“零的突破”。這條消息還衝上了微博熱搜,網友也是紛紛點讚。

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臨床試驗結果有效率超八成

一項新藥的上市,離不開臨床試驗。這項臨床試驗的全國項目組組長單位就是北京大學腫瘤醫院,項目負責人是北京大學腫瘤醫院朱軍教授。臨床試驗是如何完成的?中間經受了哪些考驗?昨天朱軍接受了記者的專訪。他介紹,這項臨床試驗是在全國14個中心共同完成的。目前“澤布替尼”批準的適應症是治療套細胞淋巴瘤。根據這種藥物的作用機理,今後批準後有望用於慢性淋巴細胞白血病、小淋巴細胞淋巴瘤等多種淋巴瘤患者。

2017年2月初,臨床試驗項目啟動。3月初,臨床試驗的第一個受試者就正式在北京大學腫瘤醫院入組。到2017年9月底,全國14個中心完成了86例患者的入組。“這個速度是非常神奇的。”朱軍說,這項臨床試驗澤布替尼準備申請的適應症是套細胞淋巴瘤,這是淋巴瘤龐大家族中的“小麻煩”——發病率低,但是治療難度大、治愈率低。86例入組的患者全部是使用其他藥物治療沒有效果的患者。臨床試驗結束後,2018年8月上報國家藥監總局申請上市。臨床試驗結果顯示,澤布替尼的有效率超過80%,完全緩解率超過50%,“這是非常振奮人心的數字。”今年4月,臨床試驗通過了國家藥監局的核查。今年10月21日,美國食品藥品監督管理局的工作人員抵達北京,來到北京大學腫瘤醫院的臨床試驗基地進行核查。

在北京大學腫瘤醫院,這項臨床試驗的代號為“206”。“206”項目的倫理合規性、所有受試者入組情況、研究期間的治療、不良事件、合並用藥、療效評價、藥品管理及受試者中心訪視流程,經受住了美國食品藥品監督管理局的全麵細致的核查。“核查曆時4個工作日。”朱軍說,美國食品藥品監督管理局核查員在10月24日核查末次會議上對“206”項目的質量表示充分地肯定,對研究團隊各成員的盡職盡責和藥物臨床試驗機構的高質高效管理表示讚賞。昨天一早傳來消息,“206”項目完成的臨床試驗新藥是第一個獲得美國食藥監局授予“突破性療法”認定的中國本土自主研發抗腫瘤新藥。“206”兩次順利通過核查,終於見證中國的新藥走向世界。

從立項到獲準美國上市曆時超7年

淋巴瘤是全球範圍內發病率增速最快的惡性腫瘤之一,在目前已知的淋巴瘤70多個亞型中,套細胞淋巴瘤侵襲性較強,中位生存期僅為三至四年。多數患者在確診時已處於疾病晚期,麵臨著治療手段有限、預後不良的困境。澤布替尼是一款新型強效BTK抑製劑,目前正作為單藥或與其他療法聯合用藥,在多種淋巴瘤治療中開展臨床試驗。

澤布替尼誕生於北京昌平的百濟神州研發中心。2012年7月,百濟神州研究團隊正式對BTK開發項目立項,經過一係列篩選與測試,最終在500多個化合物中,選定了最終候選分子,為其編號BGB-3111,意為百濟神州成立後做出的第3111個化合物。

從最初立項到正式在FDA獲準上市,澤布替尼研發曆時超過7年。2014年,澤布替尼在澳大利亞正式進入臨床階段,同年8月,完成了全球第一例患者給藥。截至目前,澤布替尼在全球啟動的臨床試驗累計超過20項,臨床試驗覆蓋的國家超過20個,全球範圍內超過1600位患者接受了澤布替尼的治療。約400多位國際臨床專家參與或主持了澤布替尼的臨床試驗,其中,來自中國的臨床專家超過60位。

“澤布替尼從最初進入臨床階段,就是在海外和國內同步開展臨床試驗,因為我們的目標是把自主研發的新藥推向國際,做出能夠比肩國際水平、贏得國際認可的好藥。”百濟神州高級副總裁汪來博士對記者表示,在研究者的共同支持下,澤布替尼展現了出色的療效和安全性數據,有力地支持了它最終成功在FDA獲批。

國內上市申請已被納入優先審批

澤布替尼在FDA獲準上市,改寫中國抗癌藥“隻進不出”尷尬曆史背後,是中關村生物醫藥園區綜合競爭力的不斷提升,高精尖成果正加速產業化落地。日前,中國生物中心公布了《2019中國生物醫藥園區競爭力排行榜》,在備受關注的“園區綜合競爭力排名”中,中關村國家自主創新示範區位列第一,領跑全國。在五個單項競爭力評價中,中關村技術競爭力亦排名全國第一。

百濟神州正是其中頗具代表性的技術原創型企業之一。記者了解到,通過一區多園高精尖項目資金,中關村正支持藥品醫療器械高精尖成果加速在中關村示範區各分園產業化落地。在2018年、2019年支持的重大高精尖項目中,部分技術品種全球領先或屬於首次打破國外壟斷,填補國產空白,創新藥占到藥品的91.3%。

“我國近年來持續深入的藥品審評審批製度改革,及醫保支付製度改革,為本土新藥出海取得曆史性突破營造了有利的宏觀環境。北京科委、中關村生物園區一路也給了我們很大的支持。”百濟神州中國區總經理兼公司總裁吳曉濱博士對記者表示,公司作為一家總部在北京的企業,對北京一係列藥品醫療器械技術創新感到振奮,也期待政策進一步深化落地,讓北京生物醫藥的研發成果能盡早惠及更多患者,持續促進產業升級,推動我國向全球“製藥強國”的戰略目標邁進。

據悉,百濟神州已於去年向中國國家藥品監督管理局遞交了澤布替尼的新藥上市申請,被納入國內創新藥物優先審評通道。在國內獲批後,澤布替尼將在蘇州的生產基地生產,有望早日惠及我國本土患者。

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