12月3日，國家醫療保障局公布了2021年國家醫保藥品目錄調整結果，7種罕見病用藥通過談判方式進入醫保目錄中。這其中包括治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的諾西那生鈉，因為70萬元一針，曾被稱為“天價針”。
“這幾天，我們患者群裏都炸了，我都不敢相信這是真的，我終於等到了這一天。真的非常感謝國家醫保局。”43歲的白留栓激動到一度有些語無倫次。
她的兩個女兒分別是14歲和6歲，兩人從小就患上了脊髓性肌萎縮症。2019年，當時治療SMA的新藥上市，白留栓從多年的絕望中看到希望，但一針70萬的藥價一度讓她無望。錢江晚報•小時新聞為此多次報道：兩個女兒都是罕見病，苦等10多年後等到治病的新藥，媽媽卻放聲大哭：這讓我更痛苦
在人間|“我要放棄哪個女兒？”42歲媽媽每天被折磨 ，“我隻想給孩子爭取時間啊”
錢江晚報•小時新聞兩次報道之後，她們得到了許多熱心人的幫助，白留栓還通過各種渠道去籌款，一年之後，她自己也沒想到，竟然籌到了“一針”的藥價。當時的她卻陷入了“先救哪個女兒”的困境。這位執拗的母親一直沒放棄，最終籌到110多萬元，同時得益於相關援助項目，兩位孩子都用上了藥物。
兩年來，白留栓一直說，自己隻想給孩子爭取時間。如今，她做到了。
今年夏天，夢圓去西安治療
兩個女兒用藥後，都有改變
錢江晚報•小時新聞記者聯係上白留栓時，她們剛剛從杭州回到河南老家，“我要帶小女兒到鄭州一家醫院做康複治療。”
7歲的夢茹已經使用了5針諾西那生鈉。她半歲時確診，和姐姐比，病情相對輕一些：不能站立和行走，但能坐在電動輪椅上，那是她的代步工具。她可以操縱輪椅，四處逛蕩。
最初的時候，她夢茹還能坐在小凳上，兩腳著地，但因為病情進展，一年不到的時間，就不行了。
14歲的夢圓病程比妹妹久，情況更糟糕：大部分時間都躺著，她的腰部到腿部都已經扭曲變形。
正是因為如此，2020年，籌款快到70萬的時候，白留栓很糾結：到底是先救病情嚴重的姐姐？還是病情較輕的妹妹？“我一個都不想放棄。”
最終，今年4月，妹妹夢茹在浙江大學醫學院附屬兒童醫院先用上了第一針。但是，白留栓一直沒放棄。她邊給孩子治療邊籌款。
她拍攝兩個孩子的短視頻：哪怕夢圓很抗拒，她也隻能流著淚去做；她的朋友圈裏經常一串都是籌款鏈接；她也會轉發其他患者的求助信息，因為幫人就是幫己……
到今年為止，白留栓在一些公益組織的幫助下，籌款110多萬元，受益於中國初級衛生保健基金會啟動“脊活新生——脊髓性肌萎縮症SMA患者援助項目”，夢圓和夢茹都用上了諾西那生鈉。
每次注射諾西那生鈉時，白留栓都會說：昂貴的糖糖用上了。
“藥效真的很明顯。”
白留栓說，夢茹用藥前，坐在電動輪椅上的時候，頭已經有些抬不起來，坐上一陣，頭就會歪掉，“用藥到第四針開始，她再也沒有出現過這種情況。以前她在水裏遊泳康複時，大腿分不開，現在也可以分開了。”
夢圓在等藥期間，白留栓曾帶著她去上海做過做脊柱側彎手術，避免她腰部變形厲害，壓迫到內髒。手術後的夢圓能靠在輪椅上。今年9月份，夢圓第一次用上藥，到現在已經注射了4針。
“她現在能獨坐了，不用靠，最多可以獨坐半小時。”在白留栓看來，這就是極大的進步。
今年11月，夢圓第四次注射時，她在微信上說：第四次昂貴的救命藥又一次給孩子用上，希望明年能進醫保。真的快堅持不下去了。
她那個時候沒想到，好消息來得如此之快。
醫生提醒：不要進入一個誤區
和患者家屬同樣高興的還有浙江大學醫學院附屬兒童醫院神經內科主任醫師、脊髓性肌萎縮症多科學診療團隊（SMA-MDT）組長，同時也是浙江省SMA診療專家組組長的毛姍姍。
12月3日，她在朋友圈轉發了諾西那生鈉進醫保的消息：感恩一起見證這兩年。
自2019年10月以來，毛姍姍所在的浙大兒院神經內科，共診治管理了17例接受諾西那生鈉治療的SMA患者。夢茹就是其中之一。
毛姍姍表示，每位患者的個體情況不同，所以用藥之後的受益程度也不同。
有些患者用藥前可能隻能動動手指，用藥後，加上良好的康複訓練，可以用手捏東西了；
有些患者原來帶痰比較嚴重，腰穿治療過程中，需要全程吸痰，用藥後，就不用了；
還有患者之前上樓梯時需要雙手扶著走，用藥後則可以放開雙手……
為了鼓勵治療的孩子，毛姍姍和團隊還特意為孩子們製定了獎章：每注射一針，就發一張獎牌。目前，已經有小患者收到了9枚獎牌。
“2019年算是中國SMA患者‘藥物治療時代’的元年。”毛姍姍說，在此之前，患者“無藥可治”，醫生“巧婦難為無米之炊”。之後，藥物上市，但因為過高的價格，對很多患者來說，又變成“用不起藥”。
毛姍姍團隊與美兒SMA關愛中心曾聯合針對浙江杭州地區SMA患者基本生存情況開展了相關調查研究。調查中的29份杭州戶籍SMA患者的數據顯示，除2位成年患者以外，其餘27位均為12歲以下患兒，平均月齡為51.3月齡（相當於4歲3月），患者群體呈現較為明顯的低齡特征。其中離世患者6位，除一位離世時年齡為5歲3月以外，其餘均小於1歲。
“納入醫保後，諾西那生鈉將實現大幅降價，這樣一定會讓更多患者獲益。”毛姍姍說。
此次諾西那生鈉進入醫保之後，具體降價多少，還沒有最終定論。但有媒體報道，在談判中，藥企曾報出的價格為33000元/瓶，但仍被醫保局要求繼續降價。
不過，毛姍姍也想提醒患者和家屬，不要進入一個誤區，“很多人認為用上這個藥之後，是不是就可以讓不會坐的人坐起來、不會走的人能夠走？目前已有文獻報道的真實世界數據提示，DMT藥物能夠一定程度給患者帶來獲益，但疾病本身是進行性加重的。而且獲益程度一定會有個體差異。”
毛姍姍表示，此次諾西那生鈉注射液納入醫保目錄對醫生來說也會有很大的一個挑戰，“這個時候我們要做的事情就是把MDT團隊建設得更好，為將來越來越多用得上藥的SMA患者提供最精準最全麵的多學科醫療資源。”
華客新聞 | 時事與歷史：70萬一針天價藥進醫保 兩女兒都患病的媽媽終於等到這天
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