財聯社 8 月 18 日訊（編輯 牛占林）美東時間周三，美國食品藥品監督管理局 ( FDA )
批準了藍鳥生物公司的 Zynteglo 基因療法，該療法可用於治療因患 β – 地中海貧血症而需要定期輸血的患者。不過這種療法定價高達
280 萬美元 ( 約合 1900 萬人民幣 ) ，使其成為了全球最昂貴的藥物，這也意味著沒有多少患者能夠負擔得起。
周四美股盤前，藍鳥生物漲逾 12%。
β –
地中海貧血症會幹擾血紅蛋白的產生，是目前世界上最常見的遺傳性疾病之一，但針對這種疾病的治療手法十分有限，輸血和去鐵治療在目前仍是重要的治療方法。
而 Zynteglo 是一款基於藍鳥生物 LentiGlobin
平台的慢病毒基因療法，是一種一次性療法，首先從患者骨髓中提取造血幹細胞，然後通過慢病毒將 β –
珠蛋白基因的功能添加到患者自身造血幹細胞中，恢複血紅蛋白生成。
藍鳥生物首席執行官 Andrew Obenshain 表示，FDA 對 Zynteglo 的批準為 β –
地中海貧血患者提供了新的可能，並能改善他們的日常生活方式，也標誌著基因治療領域的一個裏程碑事件。
” 作為第一個在美國獲批用於治療 β –
地中海貧血的基因療法，我們正在迎來一個新時代，在這個時代，基因療法有望改變現有的治療模式，以治療目前需要終生護理的疾病。”
治療成本下降一半多
Obenshain 還分析稱，β – 地中海貧血症患者終生護理的成本大約 640 萬美元，而他們的療法定價 280
萬美元，相對而言更加合算。
馬薩諸塞州總醫院的首席研究員 Hanny Al-Samkari 博士指出，藍鳥生物的 Zynteglo
基因療法不適用於病情相對較輕的患者。這種療法首先需要患者接受高強度的化療，這可能會使他們麵臨不孕不育和癌症的風險。
但 Al-Samkari 也表示，Zynteglo 仍然代表著一項重大的科學成就，並估計約有三分之一的 β –
地中海貧血症患者可能會從這種療法中受益。
藍鳥生物表示，如果在患者接受治療後兩年內療法不起作用，其將向私人和商業健康保險公司報銷高達 80% 的治療費用。
藍鳥生物稱，美國大約有 1500 名依賴輸血的 β – 地中海貧血症患者，其中估計有 850 人在身體狀況方麵可接受
Zynteglo 基因療法。
並非全無風險
近年來，隨著基因療法的出現，價值百萬美元的藥物療法變得越來越普遍。在 2019 年，諾華公司推出了針對嬰兒肌肉萎縮症的
Zolgensma 基因療法，人均治療費用為 210 萬美元，成為當時美國最昂貴的藥物。去年，美國 FDA 批準
Rethymic，這是一種由 Enzyvant Therapeutics
生產、用於治療小兒先天性無胸腺症的藥物。根據研究藥物價格趨勢的非營利組織 46Brooklyn Research 數據，其上市價格約為
270 萬美元。
此外，基因療法也不是全無風險，就在上周，諾華公司發布消息稱：其用於治療肌肉萎縮症的基因治療藥物 Zolgensma
導致兩名兒童死亡，死亡原因為急性肝功能衰竭，這也是這款藥物首次出現這種事故。
諾華公司在電子郵件聲明中表示：” 雖然這是重要的安全信息，但它不是一個新的安全信號，我們堅信 Zolgensma
的總體風險狀況良好。迄今為止，它已被用於治療全球 2300 多名患者，包括臨床試驗、管控給付項目和商用情景。”
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