“兒子病重，你會冒險選擇自製藥嗎？”9月29日，徐偉公開發文回應自製藥一事。
徐偉今年30歲，兒子徐灝洋今年2歲，是一名遺傳性銅缺乏疾病Menkes綜合征患者。
公開資料顯示，Menkes又稱卷發綜合征，是一種罕見的先天性銅代謝異常疾病。典型Menkes病患兒出生時可正常，多在2至4個月開始出現嚴重的神經係統退化表現，且通常在3歲之前死亡。
為了給兒子治療這種罕見病，隻有高中學曆的徐偉閱讀了大量英文論文，將家裏的雜物間改成了實驗室，在沒有親友支持的情況下，研製了自製藥用級別化合物。
9月30日，徐偉在接受新京報記者采訪時坦言，自製藥的過程非常曲折，因為沒有人支持，他麵臨的最大困難就是孤獨。而自製藥其實對孩子沒有太大的改善，隻能延長他的壽命，緩解現在的情況。
徐偉說，他仍然會堅持下去，就像5歲的大女兒所說的，“隻要我們努力，一定能治好弟弟的病。”
實驗室正在培養幹細胞。受訪者供圖
“把家裏的雜物間改成了實驗室”
新京報：你是怎麽發現孩子患上遺傳性銅缺乏疾病Menkes綜合征（下稱Menkes）的？
徐偉：孩子大約6個月的時候，我注意到他的生長發育比較慢，他既不會抬頭，也不會翻身。
我帶他去醫院檢查，醫生根據基因報告確診孩子患有Menkes。確診前，醫生讓我做好心理準備，上網查一下這個病。我查到Menkes患兒在三歲之前的死亡率接近百分之百，當時就蒙了。我問醫生怎麽治療，醫生說隻能回家等著，孩子出現了什麽症狀，再對症治療。
新京報：為什麽會產生自製藥的想法？
徐偉：孩子確診後的第一個月，我帶他去北京接受雞尾酒療法補充微量元素，但是沒有效果。那段時間，我也在看國外的醫學論文，得知在國際上補充組氨酸銅經常用於治療Menkes，但是因為種種原因，這種藥沒有引進到國內。
一般家長會去境外拿藥，但是疫情期間我也沒有辦法買。我也考慮過能不能找藥廠幫忙製藥，但是我本來就是經商的，從商業角度上來說，藥廠不可能幫我們開發這種藥物。開發這種藥物投入的時間很長，但它的受眾又很小。所以我就決定靠自己。
新京報：自製藥的過程是怎樣的？
徐偉：我之前有看過相關論文，其中提到製備這種藥的方法和流程，剛開始我也看不懂，然後我就一個詞一個詞地翻譯，弄懂意思後發現製作這種藥物其實不是很複雜。這個藥就是合成一個化合物，但要進入市場的話，要通過很多檢驗，這個過程就很複雜了。
但我沒想讓自製藥上市，我隻想治療我孩子的病。論文上提供了配方，所以我沒花太多時間配置藥。至於這個藥物的原理，我是後麵慢慢才理解的，當時我就急著把藥配出來，好用在孩子身上。
我之前開了一家科技公司，通過公司的形式去購買原材料，因為這種藥物的原材料可能不出售給個人。當時我也不知道去哪裏買，也是每天在百度搜各種電話，挨個打電話問。
我把家裏的一個雜物間改成了實驗室，剛開始很簡陋，環境達不到無菌化，但至少可以培養細胞。
徐偉培養的幹細胞。受訪者供圖
“自製藥過程中最大的困難是孤獨”
新京報：你摸索了多久才敢在孩子身上用藥？
徐偉：製藥的話是用了一個月左右，然後兩個星期後就用在孩子身上了。我先在兔子身上試，然後給自己打，最後給孩子打。
新京報：自製藥在孩子身上的效果怎麽樣？
徐偉：第一次我不敢用太大的量，隻用了0.2毫升，然後用了一個星期後去複查，檢查結果沒有變化，心裏很受挫。但是我思來想去，覺得這個藥沒有問題，就壯著膽子給他加到0.5毫升，然後一個星期後再去檢測，孩子的血清和銅藍蛋白都恢複正常。但孩子的病情其實沒有太大的改善，這隻是說去延長他的壽命，緩解現在的情況。現在孩子還是隻能躺著，隻會笑和動一動。
新京報：你當時從事的是什麽職業？和藥品有關嗎？
徐偉：我是高中學曆，在淘寶上做電商，賣的是電器插座一類的產品，和藥物完全沒關係。
新京報：對於你自製藥這件事，你身邊的人怎麽看？
徐偉：最初我提出要把雜物間改成實驗室的時候，家裏人很反對，他們覺得這麽折騰很影響生活。身邊的人都說，中國沒有專家和教授能研製這種藥，你自己怎麽能做得出來，你的想法太天真了。
新京報：自製藥過程中最大的困難是什麽？
徐偉：最大的困難是孤獨。
這事隻有我一個人在堅持，沒有人支持我，即使我做了這個藥，也不知道到底能不能把孩子的病治好。而且伴隨著我對於這個疾病了解程度的加深，我越發意識到，治好這個病的困難很大。
有一次在北京的醫院，我準備去上海看看藥廠的實驗室，買機票時所有家人都打電話來勸，孩子媽媽說我被騙了。我很生氣，直接拎著包就去機場了。當天的航班很晚，我一個人在機場等著，感覺很孤獨。
要去醫院給孩子做幹細胞治療時，孩子媽媽想和我離婚。那天我一個人開著車抱著孩子，孩子根本坐不穩，後來我隻能找了一個滴滴司機幫我開車，我來抱孩子。我就覺得，如果我都不要這個孩子，就沒人要他了。
新京報：當時你的生活狀態是什麽樣的？你的工作有沒有受到影響？
徐偉：我的作息很混亂，沒什麽規律，有時候論文根本看不懂，看著看著就睡著了，醒了我再繼續看。公司是我的合夥人在照管，我漸漸全身心投入到孩子身上，沒時間管工作了，現在有一些欠款，但是還沒到吃不上飯的程度。
Menkes患兒徐灝洋。受訪者供圖
“隻要我們努力，一定能治好弟弟的病”
新京報：你考慮過自製藥的法律風險嗎？
徐偉：考慮過，但是也沒有辦法。這個藥可以緩解孩子的病情，但是不合規，所以我覺得它不算是一個藥，隻能算是一個化合物吧。醫生也很謹慎，擔心自製藥的安全性，但我做出來之後對孩子有效果，醫生也就沒再說什麽。
新京報：你的大女兒對弟弟患病這件事是什麽態度？會不會覺得你偏愛弟弟？
徐偉：我大女兒五歲了，在上幼兒園。她有時會撒嬌，說我們偏愛弟弟，不過她也明白，弟弟生病了，需要我們付出更多的精力和時間去照顧他。自製藥需要兔子進行實驗，女兒陪我去買，她問我買兔子是為了給弟弟治病嗎，我說是的。她就很堅定地說，“隻要我們努力，一定能治好弟弟的病。”
新京報：有沒有其他家長想購買你的自製藥？
徐偉：我不敢賣，我最多告訴他們怎麽去租實驗室，怎麽去合成藥物。
新京報：你的下一個目標是什麽？
徐偉：第二個目標是基因治療，Menkes是一種基因突變疾病，基因藥物的載體都是改裝後的病毒，我很擔心孩子的排斥反應。相比基因藥物，基因編輯是更徹底的治療方式，所以同時我還在研發基因編輯工具，但基因編輯是一座難以跨越的大山。
我現在希望專家們能幫我們解答一些技術性的問題，並盡快以合法合規的方式將我的“自製藥”提供給其他Menkes病友的家長們。
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